Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung von Evkeeza(R) (evinacumab-dgnb) als Ergänzung zu anderen lipidsenkenden Therapien zur Behandlung von Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) erweitert hat. Evkeeza ist der erste Angiopoietin-ähnliche 3 (ANGPTL3)-Hemmer, der für Kinder ab 5 Jahren zugelassen ist, um die durch HoFH verursachten gefährlich hohen Werte von Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu kontrollieren. Evkeeza wurde im Februar 2021 zunächst als Ergänzung zu anderen lipidsenkenden Therapien für HoFH-Patienten im Alter von 12 Jahren und älter zugelassen.

HoFH ist eine äußerst seltene Erbkrankheit, von der etwa 1.300 Menschen in den USA betroffen sind und die die schwerste Form der familiären Hypercholesterinämie (FH) darstellt. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien der FH-verursachenden Gene vererbt werden, eine von jedem Elternteil, was zu gefährlich hohen LDL-C-Werten (normalerweise >400 mg/dL) führt. Menschen, die mit HoFH leben, sind bereits im Teenageralter dem Risiko einer vorzeitigen atherosklerotischen Erkrankung und kardialer Ereignisse ausgesetzt. Viele Patienten werden nicht oder erst später im Leben diagnostiziert.

Trotz der Behandlung mit anderen lipidsenkenden Therapien traten die Kinder in die Phase-3-Studie mit einem durchschnittlichen LDL-C-Wert von 264 mg/dL ein, mehr als doppelt so hoch wie der Zielwert (< 110 mg/dL) für pädiatrische Patienten mit HoFH. Durch die zusätzliche Gabe von Evkeeza konnten die Kinder ihren LDL-C-Wert in Woche 24 im Durchschnitt um 48% senken und damit den primären Endpunkt der Studie erreichen. Auch bei anderen wichtigen sekundären Endpunkten wie dem Apolipoprotein B (ApoB), dem Cholesterin ohne hohe Dichte (non-HDL-C) und dem Gesamtcholesterin wurden signifikante Senkungen beobachtet.

Das bei diesen Patienten (n=20) beobachtete Sicherheitsprofil von Evkeeza entsprach dem Sicherheitsprofil, das bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter beobachtet wurde, mit der zusätzlichen Nebenwirkung Müdigkeit. Müdigkeit wurde bei 3 (15%) Patienten beobachtet. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AEs), die bei >15% der Patienten auftraten, waren COVID-19 (n=15), Pyrexie (n=5), Kopfschmerzen (n=4), Halsschmerzen (oropharyngeale Schmerzen, n=4) sowie Oberbauchschmerzen, Durchfall, Erbrechen, Müdigkeit, Nasopharyngitis, Rhinitis und Husten (alle n=3).

Die meisten gemeldeten Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer, und keine führte zum Abbruch der Studie. Regeneron setzt sich dafür ein, Patienten, denen Evkeeza verschrieben wurde, den Zugang zu ihrem Medikament zu erleichtern. Das myRARE(TM) Patientenhilfsprogramm von Regeneron bietet finanzielle Unterstützung für berechtigte Patienten, die Hilfe bei den Kosten für Evkeeza benötigen.

Im Rahmen des Programms können berechtigte Patienten mit kommerzieller Versicherung für Evkeeza bis zu 0 $ an Eigenbeteiligung zahlen. Darüber hinaus bietet myRARE(TM) Ressourcen, die Patienten und Gesundheitsdienstleistern den Einstieg in die Behandlung mit Evkeeza erleichtern, einschließlich Produktinformationen, Überprüfung von Versicherungsleistungen, Ressourcen in der Gemeinde und Terminerinnerungen.