Scholar Rock gab bekannt, dass die Rekrutierung für die Phase-3-Studie SAPPHIRE zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei nicht gehfähigen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2 und 3, die eine SMN-Therapie (entweder Nusinersen oder Risdiplam) erhalten, abgeschlossen ist. Das Unternehmen kündigte außerdem an, dass es plant, Kerndaten aus der Verlängerungsphase der Phase-2-Studie TOPAZ vorzulegen, in der die Ergebnisse der Patienten mit SMA nach 36 Monaten Behandlung mit Apitegromab untersucht werden. Die Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit nach 36 Monaten sowie eine Analyse der von den Patienten gemeldeten Ergebnisse, wie Müdigkeit, Mobilität und Aktivitäten des täglichen Lebens, werden im Rahmen von zwei Posterpräsentationen auf dem 28. Jahreskongress der World Muscle Society vom 3. bis 7. Oktober in Charleston, South Carolina, USA, vorgestellt.