Stealth BioTherapeutics Corp. gab die Präsentation neuer präklinischer Daten zu SBT-272 auf dem Mitochondrial Biochemistry in Health and Disease Symposium in Breckenridge, CO, sowie die Verabreichung des ersten Probanden in seiner klinischen Phase-1-Studie mit SBT-272 bekannt. Die neuen Daten zeigen, dass SBT-272 das Verhalten und den Stoffwechsel in einem Mausmodell der Huntington-Krankheit verbessert. In der Studie wurden Mäuse bis zu 8 Wochen lang täglich mit SBT-272 behandelt und zeigten eine signifikant verbesserte motorische Funktion im Vergleich zu Mäusen, die mit dem Vehikel behandelt wurden. Die mit SBT-272 behandelten Mäuse zeigten auch eine Verbesserung des Stoffwechsels in mehreren Hirnregionen der erkrankten Tiere, die in vivo mittels PET-Bildgebung untersucht wurde. Bei der klinischen Phase-1-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte Sicherheitsstudie, an der bis zu 64 gesunde Probanden aus verschiedenen Kohorten teilnehmen. SBT-272 wird durch subkutane Injektion verabreicht. Als primäres Ziel wird die Studie die Sicherheit und Verträglichkeit von SBT-272 in einer und mehreren aufsteigenden Dosen untersuchen. Zu den sekundären Zielen gehören die Analyse des pharmakokinetischen Profils von SBT-272 und die Ermittlung des geeigneten Dosisbereichs für Phase-2-Tests.