Stealth BioTherapeutics gab die ersten Ergebnisse seiner Phase-2-Studie ReCLAIM-2 zur Untersuchung von Elamipretid bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) als Folge von trockener altersbedingter Makuladegeneration bekannt. Obwohl die Studie ihren primären Endpunkt, die Bewertung der durchschnittlichen Veränderungen der LLVA und der GA, nicht erreicht hat, zeigte ein wichtiger sekundärer Endpunkt, dass Elamipretid die Sehfunktion bei Patienten mit GA kategorisch verbessert. Darüber hinaus hat Elamipretid den Nachweis erbracht, dass es den fortschreitenden Verlust der ellipsoiden Zone reduziert, ein wichtiger Biomarker für die Gesundheit der Mitochondrien der Netzhaut, der nachweislich das langfristige Wachstum und die Entwicklung von GA vorhersagt.

Auf der Grundlage dieser Daten plant das Unternehmen derzeit, Entwicklungsinitiativen voranzutreiben, die darauf abzielen, diese Indikation besser für eine mögliche Verpartnerung zu positionieren, wie dies bereits in der Vergangenheit empfohlen wurde. Bei ReCLAIM-2 handelte es sich um eine randomisierte, doppelt verblindete, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Elamipretid über 48 Wochen bei 176 Patienten mit GA untersucht wurde. Elamipretid verbesserte die LLVA im Vergleich zu Placebo, obwohl die mittlere Veränderung (primärer Endpunkt) statistisch nicht signifikant war.

Die Verabreichung von Elamipretid führte bei mehr als 15% der Patienten, die die 48-wöchige Studie abschlossen, zu einer Verbesserung des LLVA um 2 oder mehr Zeilen (p=0,04). Obwohl diese Verbesserung der Sehfunktion nicht mit einer verringerten GA-Progression (primärer Endpunkt) verbunden war, wurde eine signifikante Verringerung des Verlusts der ellipsoiden Zone (p=0,0034) beobachtet. Elamipretid wurde in der ReCLAIM-2-Studie im Allgemeinen gut vertragen. Reaktionen an der Injektionsstelle waren die am häufigsten beobachteten unerwünschten Ereignisse und führten in einigen Fällen zu einem vorzeitigen Abbruch der Behandlung.

Die Rate neu auftretender Exsudationen betrug 5% bei den mit Elamipretid behandelten Patienten gegenüber 7% bei den mit Placebo behandelten Patienten.