Stealth BioTherapeutics Corp. gab auf der Tagung Clinical Trials at the Summit in Lake Tahoe, Nevada, neue Daten aus der ReCLAIM-2-Studie zu Elamipretid bei geografischer Atrophie (GA) als Folge der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (trockene AMD) bekannt. Die vorspezifizierten Analysen von ReCLAIM-2 zeigen, dass Elamipretid den fortschreitenden Verfall bzw. die Abschwächung der mitochondrienreichen Ellipsoid-Zone (EZ) der Photorezeptoren (p < 0,01) verbessert und eine kategorische >2-Linien-Verbesserung der Sehschärfe bei niedriger Luminanz (LLVA) (p=0,04) bei Patienten mit GA zeigt.

Eine fortschreitende LLVA-Dysfunktion, die zu den ersten Symptomen der trockenen AMD gehört, beeinträchtigt die Fähigkeit der Patienten, bei schwachen Lichtverhältnissen zu sehen, z.B. in der Dämmerung, am Abend oder in Innenräumen mit künstlichem Licht. Zusätzliche Analysen zeigen, dass in Übereinstimmung mit früheren Ergebnissen aus der ReCLAIM-Phase-1-Studie die Veränderungen der LLVA mit der EZ-Abschwächung in ReCLAIM-2 korrelierten. Die neuen Analysen zeigen auch, dass die durch Elamipretid vermittelte Verringerung der fortschreitenden EZ-Abschwächung mit Verbesserungen der LLVA korrelierte. Obwohl die primären Endpunkte der Studie - mittlere Veränderung der LLVA und GA-Progression - nicht erreicht wurden, sind diese Analysen vielversprechend und unterstützen die weitere Entwicklung von Elamipretid für die trockene AMD.

Die trockene AMD ist eine fortschreitende Netzhauterkrankung, bei der die Photorezeptoren, d.h. spezialisierte Neuronen in der Netzhaut, die Licht in elektrische Signale umwandeln, die für die normale Sehfunktion erforderlich sind, zunehmend geschädigt werden und absterben, was zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens führt. Eines der frühesten Anzeichen für eine Dysfunktion der Photorezeptoren ist die fortschreitende Schädigung oder Abschwächung der ellipsoiden Zone (EZ), einer mitochondrienreichen Schicht der Photorezeptoren. Es hat sich gezeigt, dass eine EZ-Attenuation einer Sehstörung bei trockener AMD und anderen Netzhauterkrankungen vorausgeht und diese vorhersagt.

Elamipretid wurde in der ReCLAIM-2-Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die Rate der neu auftretenden Exsudationen betrug 5,3% in der mit Elamipretid behandelten Gruppe gegenüber 6,9% in der Placebo-Gruppe. Das Unternehmen treibt auch die klinische Entwicklung von Elamipretid in verschiedenen Indikationen für seltene Krankheiten voran und entwickelt eine breite Pipeline neuartiger Wirkstoffe, die auf die Mitochondrien abzielen.