STEALTH BIOTHERAPEUTICS CORP Stealth BioTherapeutics Corp. gab die Präsentation neuer präklinischer Daten zu SBT-272 bekannt, die eine funktionelle Verbesserung bei oberen Motoneuronen mit TDP-43-Pathologie zeigen, die sowohl bei der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) als auch bei der frontotemporalen Demenz (FTD) eine wichtige Rolle spielt. Die Daten wurden auf dem Keystone Neurodegeneration Symposium in Keystone, CO, vom 5. bis 9. Juni 2022 vorgestellt.
Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von SBT-272 bei gesunden Probanden ist im Gange. SBT-272 verbesserte signifikant die strukturelle Integrität der Mitochondrien und die Motilität in TDP-43-Mutanten (A315T) exprimierenden oberen Motoneuronen. Diese Verbesserungen der mitochondrialen Gesundheit waren mit einem verbesserten Axonwachstum verbunden, einem Schlüsselindikator für eine verbesserte neuronale Gesundheit.
Die Wirkung von SBT-272 auf das Axonwachstum war besser als die von Edaravone (für die Behandlung von ALS zugelassen) und AMX0035 (NDA im FDA-Verfahren). Die chronische in vivo-Verabreichung von SBT-272 reduzierte die Degeneration der oberen Motoneuronen und die Neuroinflammation im motorischen Kortex des prp-hTDP-43A315T-UeGFP-Mausmodells der ALS. Zusammengenommen unterstützen diese Daten die weitere Untersuchung von SBT-272 als potenzielle Behandlung von ALS mit TDP-43-Pathologie.
