Windtree Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das Behandlungen für schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen entwickelt. Das Unternehmen zielt auf Patienten mit akuter Herzinsuffizienz (AHF) und kardiogenem Schock (CS) ab, da Herzinsuffizienz nach wie vor eine der häufigsten Todesursachen in Amerika ist. Der führende Produktkandidat von Windtree ist Istaroxim, ein First-in-Class-Therapeutikum, das für Indikationen bei AHF und kardiogenem Schock entwickelt wird.

Das Unternehmen hat bereits drei positive Phase-2-Studien für Istaroxim erfolgreich abgeschlossen und geht nun in die nächste Entwicklungsphase über. Mit Istaroxim positioniert sich Windtree, um dringend benötigte Lösungen für den Markt der Herzinsuffizienz anzubieten. Der Markt für kongestive Herzinsuffizienz hat im Jahr 2022 einen Wert von 6,7 Milliarden Dollar, und der globale Markt für kardiovaskuläre Medikamente hat einen Wert von 162,63 Milliarden Dollar.

Nordamerika macht das größte Segment dieses Marktes aus. Istaroxime verfügt über einen dualen Wirkmechanismus, der sowohl die systolische Pumpfunktion als auch die diastolische Entspannungsfunktion des Herzens verbessert, und es liefert das Konzept für eines der Ziele von Windtree, eine nächste Generation von Istaroxime zu entwickeln, die Windtree ein Multi-Asset-Franchise verschaffen würde, das in seiner Fähigkeit zur Aktivierung von SERCA2a verankert ist. Die nächste Generation von SERCA2a-Aktivatoren soll sowohl intravenös (IV) als auch oral (in Tablettenform) verabreicht werden, so dass die Verabreichung an Patienten im Krankenhaus für eine akute Behandlung oder in der Krankenhausambulanz für eine chronische Behandlung möglich ist.

SERCA2a ist ein Zielmolekül in den Zellen, das die Herzfunktion beeinflusst, und seine Aktivierung könnte zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, einschließlich Herzinsuffizienz, beitragen. Die Plattform von Windtree zur Behandlung von Herzinsuffizienz umfasst sowohl Aktivatoren mit dualem Mechanismus (wie Istaroxim) als auch reine SERCA2a-Aktivatoren und könnte nach Ansicht des Unternehmens zu einer neuen Generation von Medikamenten zur Behandlung von Herzinsuffizienz entwickelt werden. Der Wirkstoff mit doppeltem Mechanismus dient jedoch sowohl als SERCA2a-Aktivator als auch als Na/K-Pumpen-Inhibitor.

Dieser Wirkstoff könnte ein schnelles Nachfolgeprodukt von Istaroxim sein, d.h. da er einen ähnlichen Mechanismus wie Istaroxim aufweist, können die Erkenntnisse aus dem Entwicklungsplan für Istaroxim genutzt werden, was zu einem schnelleren, kostengünstigeren und erfolgversprechenderen Entwicklungspfad führen könnte. Die SERCA2a-Aktivatoren mit doppeltem Mechanismus könnten im Vergleich zu Istaroxim eine größere kommerzielle Chance bieten, da sie zur Behandlung der akuten Herzinsuffizienz bei hospitalisierten Patienten eingesetzt und als chronische Behandlung mit einer oralen Formulierung fortgesetzt werden könnten, wenn der Patient aus dem Krankenhaus entlassen wird. Die reinenSERCA2a-Aktivatoren sind Verbindungen, die die Herzaktivität aktivieren, ohne die Na/K-Pumpen-Aktivitäten zu hemmen.

Es besteht ein hoher Bedarf an Innovationen bei chronischer Herzinsuffizienz, insbesondere in einem Segment, das als Herzinsuffizienz mit erhaltener Auswurffraktion (HFpEF) bezeichnet wird und bei dem die Hauptursache der Herzinsuffizienz die Unfähigkeit ist, sich zwischen den Herzschlägen vollständig zu entspannen und mit einer angemessenen Menge Blut zu füllen. Das Unternehmen hat vor kurzem seine Finanzergebnisse für das erste Quartal 2023 veröffentlicht, einschließlich wichtiger Geschäftsinformationen für den Rest des Jahres. Windtree hat seine Bilanz im April gestärkt, indem es durch ein öffentliches Aktienangebot, das eine vollständige Ausübung der Mehrzuteilungsoption beinhaltete, einen Bruttoerlös von 12,4 Millionen Dollar erzielte.

Im Juni erteilte das United States Patent and Trademark Office (USPTO) einen Zulassungsbescheid für die Patentanmeldung für Wintrees SERCA2a-Aktivatoren mit zwei Mechanismen. Mit diesem Bescheid setzt Windtree seine Strategie fort, sein Portfolio an geistigem Eigentum für Therapien gegen Herzinsuffizienz auszubauen. Das Unternehmen hat außerdem vom Europäischen Patentamt Patentschutz für seine Klasse der SERCA2a-Aktivatoren mit dualem Mechanismus erhalten.