Basel (awp) - In Japan dürfen künftig Kleinkinder von unter zwei Jahren mit der Novartis-Gentherapie Zolgensma behandelt werden, wenn sie an der erblichen Muskelerkrankung spinale Muskelatrophie (SMA) leiden. Wie aus der Mitteilung von Novartis am Donnerstag hervorgeht, dürfen auch Kleinkinder behandelt werden, die bei der Diagnose präsymptomatisch sind.

Gleichzeitig müssen die Patienten laut Novartis negativ für erhöhte Anti-AAV9-Antikörper sein. Man gehe davon aus, dass in Japan jährlich etwa 15-20 SMA-Patienten für eine Behandlung in Frage kommen.

Novartis geht laut Mitteilung davon aus, sich bis zum Ende des ersten Halbjahres mit dem japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt (MHLW) bei Fragen der Rückerstattung geeinigt zu haben. Zolgensma werde dann verfügbar sein.

hr/sig