Assembly Biosciences, Inc. gab bekannt, dass der Entwicklungskandidat ABI-6250 für die Durchführung von IND-Studien ausgewählt wurde. ABI-6250, ein oral bioverfügbarer niedermolekularer Eintrittsinhibitor, ist der erste Entwicklungskandidat, den das Unternehmen für die Behandlung der chronischen Hepatitis-D-Virusinfektion (HDV) nominiert hat, und der zweite Entwicklungskandidat, der im Jahr 2023 ausgewählt wurde, nach ABI-5366 zur Behandlung von Genitalherpes mit hohem Rückfallrisiko. HDV ist ein Virus, das die Leberzellen von Menschen infiziert, die auch mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) infiziert sind.

Bei Patienten mit einer chronischen HDV-Infektion sind die Raten von Leberzirrhose und Leberkrebs viel höher als bei Patienten, die nur eine chronische HBV-Infektion haben. In präklinischen Studien hemmte ABI-6250 die Interaktion von HDV mit dem Natriumtaurocholat-cotransportierenden Polypeptid (NTCP), dem Wirtsrezeptor, den HBV/HDV zum Eindringen in die Leberzellen nutzt. Die Hemmung des viralen Eindringens durch die Blockierung von NTCP ist ein klinisch validiertes Ziel zur Reduzierung der HDV-Virämie und der Leberschäden bei Patienten.

In präklinischen Studien zeigte ABI-6250 eine niedrige nanomolare Wirksamkeit gegen alle getesteten HBV/HDV-Genotypen, eine günstige Selektivität für NTCP gegenüber anderen Gallensäuretransportern, eine gute orale Bioverfügbarkeit und ein pharmakokinetisches Profil, das eine einmal tägliche orale Verabreichung unterstützt. Assembly Bio plant, Daten für ABI-6250 auf zukünftigen wissenschaftlichen Konferenzen zu präsentieren.