Bluebird bio, Inc. will Mitte 2022 sowohl beti-cel als auch eli-cel für Patienten in den USA auf den Markt bringen
Am 11. Januar 2022 um 13:00 Uhr
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bluebird bio, Inc. kündigte geplante Aktualisierungen an, die auf der 40. jährlichen J.P. Morgan Healthcare-Konferenz vorgestellt werden sollen, einschließlich der Programmmeilensteine für 2022 und des finanziellen Ausblicks. Im Jahr 2022 konzentriert sich bluebird auf die FDA-Prüfung der beiden Gentherapien betibeglogene autotemcel (beti-cel) für Beta-Thalassämie und elivaldogene autotemcel (eli-cel) für zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) und ist darauf vorbereitet, sowohl beti-cel als auch eli-cel Mitte 2022 für Patienten in den USA auf den Markt zu bringen, sofern sie von der FDA zugelassen werden. Ein FDA-Beratungsausschuss zur Erörterung des Biologics License Application (BLA) für beti-cel wird für den 9. März 2022 erwartet. Darüber hinaus rechnet bluebird bio damit, Mitte 2022 die Herstellung der kommerziellen Produktvalidierungschargen für seine dritte Gentherapie, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), zur Behandlung der Sichelzellkrankheit abzuschließen. Das Unternehmen prüft derzeit, ob und welche Auswirkungen die derzeitige teilweise klinische Unterbrechung der Entwicklung von lovo-cel für Patienten unter 18 Jahren auf den geplanten Zeitplan für die Einreichung der BLA im ersten Quartal 2023 haben könnte.
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bluebird bio, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Gentherapien für schwere genetische Krankheiten auf der Grundlage seiner Plattform für die Genaddition mit lentiviralen Vektoren (LVV). Es führt Gentherapieprogramme für die Sichelzellkrankheit, B-Thalassämie und zerebrale Adrenoleukodystrophie durch und treibt die Forschung zur Anwendung neuer Technologien für diese und andere Krankheiten voran. Das Unternehmen hat zwei Gentherapien: ZYNTEGLO (betibeglogene Autotemcel) und SKYSONA (elivaldogene Autotemcel). ZYNTEGLO ist die erste Gentherapie für Menschen mit B-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), auch bekannt als eli-cel, wird zur Verlangsamung des Fortschreitens der eurologischen Dysfunktion bei Jungen im Alter von 4-17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt. Außerdem entwickelt es (lovotibeglogene autotemcel), auch bekannt als lovo-cel, als einmalige Behandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD).
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