INmune Bio, Inc. hat in Zusammenarbeit mit Professor Armando Villalta, Ph.D. von der University California, Irvine School of Medicine, gezeigt, dass die gezielte Behandlung von löslichem TNF (sTNF) mit einem Dominant-Negativen TNF (DN-TNF) Biologikum die Muskelschäden in einem mdx-Modell der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Mäusen signifikant verringert und eine statistisch signifikante Zunahme der Muskelregeneration zeigt. Die derzeitigen klinischen Ansätze zur Begrenzung von Muskelschäden und Entzündungen bei DMD-Patienten, wie z.B. Kortikosteroide, können immunsuppressiv sein und Stoffwechselprobleme fördern, was bei chronischer Anwendung zu erheblichen langfristigen Nebenwirkungen einschließlich Muskelschwund führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente, die die Muskelregeneration bei DMD-Patienten fördern.

DMD und andere Muskelkrankheiten stehen im Mittelpunkt einer Vielzahl von Bemühungen zur Entwicklung von Medikamenten, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen sollen, z.B. durch Verringerung von Entzündungen und Fibrose oder durch Wiederherstellung/Ersatz von fehlendem Dystrophin. Frühere präklinische Versuche, nicht-selektive TNF-Inhibitoren als therapeutischen Ansatz für die Behandlung von DMD zu verwenden, wurden durch einige der gleichen Nebenwirkungen eingeschränkt, die bei der klinischen und kommerziellen Verwendung dieser nicht-selektiven TNF-Inhibitoren festgestellt wurden. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschädigung und -schwäche gekennzeichnet ist, die durch die Unfähigkeit der Skelettmuskelzellen, Dystrophin zu produzieren, verursacht wird.

Ohne Dystrophin werden die Muskeln beschädigt und geschwächt, wenn sie benutzt werden. Die Muskelzellen verlieren die Fähigkeit, sich selbst zu reparieren und werden durch Narbengewebe ersetzt. Menschen mit DMD entwickeln Probleme beim Gehen und Atmen, und schließlich hören das Herz und die Muskeln, die ihnen beim Atmen helfen, auf zu funktionieren.

DMD betrifft in erster Linie Männer, wobei 1 von 3500 bis 5000 Jungen weltweit mit Duchenne geboren wird. In seltenen Fällen kann die Krankheit auch Frauen betreffen. Duchenne ist eine unumkehrbare, fortschreitende Krankheit - es gibt derzeit keine Heilung.