Legend Biotech Corporation gab bekannt, dass das Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Empfehlung für CARVYKTI®? (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom empfohlen hat, die mindestens eine vorherige Therapielinie mit einem Proteasom-Inhibitor (PI) und einem immunmodulatorischen Wirkstoff (IMiD) erhalten haben und refraktär gegenüber Lenalidomid sind. Die positive Empfehlung folgt auf die Auswertung der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Phase-3-Studie CARTITUDE-4 durch den Ausschuss.

Der Ausschuss stimmte einstimmig für CARVYKTI (11 zu 0) und bewertete die Nutzen-Risiko-Bewertung von Cilta-Cel für die vorgeschlagene Indikation als günstig. Ein auf der CARTITUDE-4-Studie beruhender ergänzender Zulassungsantrag für Biologika (sBLA) wird derzeit von der FDA geprüft, wobei der 5. April 2024 als Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) anvisiert ist. Der Ausschuss prüfte die Ergebnisse der CARTITUDE-4-Studie (NCT04181827), der ersten randomisierten Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CARVYKTI im Vergleich zu Pomalidomid, Bortezomib und Dexamethason (PVd) oder Daratumumab, Pomalidomid und Dexamethason ("DPd") bei der Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und Lenalidomid-refraktärem multiplem Myelom, die eine bis drei vorherige Therapielinien erhalten haben.

Die Ergebnisse der Phase-3-Studie CARTitUDE-4 wurden erstmals auf der Jahrestagung 2023 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt. Diese Studienergebnisse unterstützten auch die jüngste positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für CARVYKTI bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom, die mindestens eine vorherige Therapielinie mit einem Proteasom-Inhibitor (PI) und einem immunmodulatorischen Wirkstoff (imiD) erhalten haben, bei der letzten Therapie ein Fortschreiten der Krankheit gezeigt haben und refraktär gegenüber Lenalidomid sind. Der ODAC wird auf Anfrage der FDA zusammengestellt, um die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von Humanarzneimitteln zur Behandlung von Krebserkrankungen zu prüfen und zu bewerten.

Der Ausschuss gibt auf der Grundlage seiner Bewertung unverbindliche Empfehlungen ab; die endgültige Entscheidung über die Zulassung des Medikaments trifft die FDA. CARVYKTI®®?INDIKATIONEN UND ANWENDUNG: CARVYKTI®? (ciltacab tagene autoleucel) ist eine auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtete genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immuntherapie, die für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom nach vier oder mehr vorangegangenen Therapielinien, einschließlich eines Proteasom-Inhibitors, eines immunmodulatorischen Wirkstoffs und eines monoklonalen Anti-CD38-Antikörpers, angezeigt ist.

CARVYKTI®? ist nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Strategie zur Risikobewertung und -minderung (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) erhältlich, dem CARVYKTI? REMS-Programm.