Oncopeptides AB (publ) gab bekannt, dass zwei neue Artikel mit wissenschaftlichen Daten zu Melflufen, das in Europa unter dem Namen Pepaxti vermarktet wird, in Haematologica veröffentlicht wurden. Haematologica ist eine Publikation, die über wichtige Erkenntnisse in der Grundlagen-, klinischen und translationalen Forschung im Bereich der Hämatologie berichtet. Die veröffentlichten Daten aus zwei Studien, ANCHOR und LIGHTHOUSE, liefern zusätzliche wissenschaftliche Unterstützung für den klinischen Nutzen von Melflufen und Dexamethason in Kombination mit Daratumumab oder Bortezomib beim rezidivierten refraktären multiplen Myelom (RRMM). Die ANCHOR-Studie ist eine offene multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Melflufen plus Dexamethason in Kombination mit Daratumumab oder Bortezomib bei Patienten mit RRMM.

Die Studie begann im April 2018 mit 56 eingeschlossenen Patienten. In Anbetracht der Gesamtheit der Daten wurde Melflufen 30 mg als empfohlene Dosis für zukünftige Kombinationsstudien bei RRMM festgelegt. Die LIGHTHOUSE-Studie untersuchte Melflufen plus Daratumumab und Dexamethason im Vergleich zu Daratumumab mit unterstützendem Dexamethason bei Patienten mit RRMM, deren Erkrankung refraktär gegenüber einem immunmodulatorischen Wirkstoff und einem Proteasom-Inhibitor ist oder die =3 vorherige Therapielinien mit einem immunmodulatorischen Wirkstoff und einem Proteasom-Inhibitor erhalten hatten.

Die Studie umfasste 54 Patienten und erreichte ihren primären Endpunkt, obwohl sie vorzeitig abgebrochen wurde. Sie kommt zu dem Schluss, dass Melflufen plus Daratumumab und Dexamethason ein besseres progressionsfreies Überleben zeigte (HR 0,18 [0,05-0,65], p=0,0032). Die OS-Daten waren unausgereift (HR 0,47 [0,09-2,57], p=0,37).

Das Sicherheitsprofil war vergleichbar mit den zuvor veröffentlichten Melflufen-Studien.