Regulus Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die Rekrutierung der zweiten Patientenkohorte in der laufenden Phase 1b MAD-Studie von RGLS8429 zur Behandlung von ADPKD abgeschlossen ist. Das Unternehmen geht davon aus, dass es mit der Dosierung der dritten Kohorte nach einer Überprüfung aller verfügbaren Sicherheitsdaten der Kohorte 2 beginnen wird, die für Oktober 2023 geplant ist. Über ADPKD Die autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD), die durch Mutationen in den Genen PKD1 oder PKD2 verursacht wird, gehört zu den häufigsten monogenen Erkrankungen des Menschen und ist eine der häufigsten Ursachen für Nierenerkrankungen im Endstadium.

RGLS8429 wurde gut vertragen, es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet und die Plasmaexposition war über die vier getesteten Dosen hinweg annähernd linear und ähnelt den PK-Daten des Präparats der ersten Generation. Im April 2023 gab Regulus den Abschluss der Rekrutierung der ersten Patientenkohorte in der Phase 1b MAD-Studie bekannt und ging nach Prüfung aller verfügbaren Sicherheitsdaten zur zweiten Kohorte über, in der die Patienten drei Monate lang jede zweite Woche 2 mg/kg RGLS8429 oder Placebo erhalten werden. Das Unternehmen hat vor kurzem auch die 27-wöchige Studie zur chronischen Toxizität von RGLS8429 bei Mäusen abgeschlossen.

Bei keiner Dosis bis zur Höchstdosis von 300 mg/kg, die alle zwei Wochen verabreicht wird, wurde eine mit RGLS8429 zusammenhängende Toxizität, einschließlich Auswirkungen auf das ZNS, beobachtet.