Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) GTX-102 für die Behandlung des Angelman-Syndroms (AS) den PRIME-Status zuerkannt hat. GTX-102 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das durch intrathekale Verabreichung verabreicht wird und die Expression des UBE3A-Antisense-Transkripts (UBE3A-AS) gezielt hemmen soll. Die EMA erteilte diesen Status als Reaktion auf überzeugende frühe klinische Daten aus den Erweiterungskohorten der Phase-1/2-Studie mit GTX-102, die klinisch bedeutsame Verbesserungen in verschiedenen Bereichen der neurologischen Entwicklung wie Kognition, rezeptive Kommunikation und Grobmotorik bei Patienten mit Angelman-Syndrom zeigen.

Der PRIME-Status wird von der EMA verliehen, um Entwicklern vielversprechender Arzneimittel, die einen großen therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen oder einen Nutzen für Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten bieten könnten, frühzeitig und proaktiv zu unterstützen. Diese Arzneimittel werden von der EMA als vorrangig eingestuft. Ihr Ziel ist es, die Entwicklungspläne zu optimieren und die Bewertungen zu beschleunigen, damit diese Arzneimittel, die einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf decken, die Patienten schneller erreichen können.