ABIONYX Pharma gab bekannt, dass das Unternehmen in Europa eine neue Compassionate Access Authorization (CAA) für CER-001 zur Behandlung der seltenen, unbehandelten Nierenerkrankung LCAT-Mangel erhalten hat. Dies ist der vierte Patient, der an LCAT-Mangel leidet, dem in Europa Compassionate Access für CER-001, das von ABIONYX Pharma entwickelt wird, gewährt wird. Die vier Patienten, die an dieser seltenen Krankheit leiden, die sich stark auf die Lebensqualität und die Lebensdauer auswirkt, repräsentieren sehr unterschiedliche Stadien in der Entwicklung der Krankheit, für die sich CER-001 als wirksam erweisen könnte, unabhängig davon, ob die Patienten transplantiert sind oder nicht, und unabhängig von ihrem Alter.

CER-001 wäre ein einzigartiger therapeutischer Durchbruch für Patienten, die so früh wie möglich diagnostiziert werden müssen, um eine Dialyse zu vermeiden, gefolgt von einer oder mehreren Transplantationen im Laufe ihres Lebens. Die frühzeitige Verabreichung von CER-001 bei jungen Patienten mit der Norum-Krankheit könnte sich wirklich positiv auf diese Patienten auswirken, ihr Leben verändern und vor allem ihr Lebensende hinauszögern, während die Behandlung ihrer Krankheit, sei es durch Dialyse oder durch eine oder mehrere Transplantationen, ganz erheblich reduziert wird. Die Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit dieser Behandlung sind so positiv wie eh und je, denn bei keinem der Patienten wurden unerwünschte Ereignisse gemeldet.

Es wurden konstruktive Gespräche mit den europäischen Zulassungsbehörden aufgenommen, um einen Weg für die rasche Weiterentwicklung der klinischen Entwicklung von CER-001 bei der von dieser seltenen Krankheit betroffenen Patientenpopulation festzulegen. Die Behandlung des LCAT-Mangels oder der Norum-Krankheit stellt eine große medizinische Herausforderung dar, da die Krankheit ständig fortschreitet und zu einem raschen Rückgang der Nierenfunktion und häufig zum vorzeitigen Tod führt und es keinerlei zugelassene Behandlungen gibt, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder modifizieren. ABIONYX Pharma erhält weiterhin Anfragen von Krankenhäusern auf der ganzen Welt nach Compassionate Access und erfüllt diese.

Die Bioproduktion der neuesten und der folgenden Chargen von CER-001 nach den höchsten GMP-Qualitätsstandards wird es ermöglichen, diese Anfragen zu erfüllen, und die klinischen Ergebnisse der ersten Patienten werden ausschließlich durch wissenschaftliche Veröffentlichungen bekannt gegeben.