ABIONYX Pharma gab die erfolgreiche GMP (Good Manufacturing Practices) industrielle Bioproduktion einer Charge von CER-001 unter Verwendung eines innovativen und robusten Verfahrens bekannt. Dieser Erfolg bestätigt die Relevanz der vor 4 Jahren umgesetzten Strategie, die Bioproduktion nach Frankreich zu verlagern, nicht nur um zur industriellen Souveränität des Landes in der Biomedizin beizutragen, sondern auch um die Unabhängigkeit der Unternehmensentwicklung von äußeren Zwängen zu gewährleisten. Diese Leistung zeugt auch von den Bemühungen und der harten Arbeit der Teams von ABIONYX, die trotz der Rohstoffinflation, eines schwierigen Umfelds und begrenzter finanzieller Mittel an der Optimierung des industriellen Prozesses gearbeitet haben.

Schließlich vereinfacht diese bedeutende Verbesserung der Herstellung den Prozess, indem sie ihn wettbewerbsfähiger macht, was den Wert des Bioprodukts und von ABIONYX Pharma, das die Herstellung und die geistigen Eigentumsrechte kontrolliert, erhöht. Erste Charge des rekombinanten humanen ApoA-I CER-001 mit einem innovativen und robusten industriellen Verfahren hergestellt ABIONYX hat erfolgreich eine GMP-konforme Charge von CER-001 mit einem neuen innovativen und robusten industriellen Verfahren hergestellt. ABIONYX beweist damit, dass die neue Produktionslinie einen innovativen und effizienten Ansatz für den Zugang zum Apotherapiemarkt darstellt, der auf dem einzigen humanen rekombinanten ApoA-I-Protein basiert.

Alle Schritte des Bioproduktionsprozesses wurden überarbeitet, verbessert und neu qualifiziert, um die Produktionsausbeute zu erhöhen und die Zielmärkte wie Nierenerkrankungen, Sepsis oder Augenheilkunde zu bedienen. Zur Erinnerung: Biomedikamente, deren Herstellung oft sehr komplex ist, spielen eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung neuer, hoch innovativer Behandlungen, wie CER-001 zeigt. Beispiele für diese Biomedikamente sind Interferone, Gerinnungsfaktoren usw.

Dabei handelt es sich um große und hochkomplexe Moleküle. Im Gegensatz zur Herstellung klassischer Medikamente muss bei der Herstellung therapeutischer Biomoleküle ein sehr spezifisches Know-how eingesetzt werden, da sie potenziell sehr empfindlich auf Veränderungen der Umweltbedingungen wie Temperatur, Zusammensetzung des Kulturmediums usw. reagieren. Im Fall von CER-001 ist das natürliche Protein ApoA-I der wichtigste Teil des Herstellungsprozesses und erfordert dieses einzigartige Know-how, das ABIONYX Pharma als einziges Unternehmen bisher beherrscht.

Der Prozess wurde stark vereinfacht und damit robuster gemacht, was sich gleichzeitig positiv auf die Kosten auswirkt und die Anmeldung eines neuen Patents im Jahr 2021 ermöglicht, um das geistige Eigentum weiterhin zu schützen und zu erweitern. Leistungsverbesserung und Vereinfachung des Bioproduktionsprozesses Seit 2005 hat die Arbeit an der Bioproduktion von CER-001 alle industriellen Grenzen überschritten. Dank des entwickelten innovativen Prozesses stellt ABIONYX sicher, dass die Industrialisierung von CER-001 nun für Produktionsmengen möglich ist, die dem zukünftigen Bedarf entsprechen.

Das ApoA-I von ABIONYX ist das einzige rekombinante Protein, das aus Zellen und nicht aus gereinigtem Plasma oder Blut gewonnen wird. Es weist die für endogenes ApoA-I beschriebenen pleiotropen, entzündungshemmenden, die Gefäßintegrität wiederherstellenden und das Immunsystem modulierenden funktionellen Eigenschaften auf. Dies ist eine einzigartige Situation, die es ABIONYX ermöglicht, den normalen ApoA-I-Spiegel wiederherzustellen, um Patienten mit einem Mangel zu helfen. ApoA-I-Mangel kann durch seltene genetische Orphan-Krankheiten verursacht werden, die zu einem schweren und chronischen Mangel führen, er kann altersbedingt sein, wie bei ophthalmologischen Erkrankungen, aber auch durch akute schwere Entzündungen wie bakterielle oder virale Sepsis, einschließlich COVID-19, verursacht werden.

Die bekannten pleiotropen Wirkungen des natürlichen ApoA-I ermöglichen es CER-001, ein breites Spektrum von Krankheiten zu behandeln, die mit einem verminderten ApoA-I einhergehen, und sein Wirkmechanismus ist unabhängig vom endogenen HDL-Spiegel, um wirksam zu sein.