ABIONYX Pharma gab neue positive Ergebnisse in der Ophthalmologie für die erste Klasse von Biomedikamenten auf der Basis von CER-001 zur Behandlung von Augenerkrankungen und die Ernennung von Jérôme Martinez zum Senior Advisor von ABIONYX Pharma in der Ophthalmologie bekannt. Neue positive präklinische Langzeitergebnisse zur Bewertung der Wirksamkeit von CER-001 nach einmaliger intraokularer Verabreichung in einem Uveitis-Modell mit schwerer Entzündung. Nach den positiven klinischen Erkenntnissen über das Verschwinden von Sehstörungen im Zusammenhang mit Hornhautablagerungen bei einem Patienten mit LCAT-Mangel, der im Rahmen einer vorläufigen Zulassung behandelt wurde, und einer deutlichen Verbesserung der Sehfunktion des Patienten (die Ergebnisse wurden 2021 exklusiv in der Fachzeitschrift "Annals of Internal Medicine" veröffentlicht), und die auch nach mehr als einem Jahr der Nachbeobachtung noch zu beobachten war, führte ABIONYX Pharma neue präklinische Studien in der Augenheilkunde durch, um das Wirkungsspektrum von rekombinantem apoA-I allein und in Kombination mit einem Kortikosteroid zu qualifizieren und sein Potenzial in neuen Indikationen zu erweitern.

Nachdem die Sicherheit von CER-001 nachgewiesen worden war, wurde das rekombinante ApoA-I erneut getestet, um seine Wirkung bei der Verringerung von Entzündungsreaktionen und seine Verträglichkeit nach einer einmaligen intraokularen Verabreichung (IVT) in einem Modell der LPS-induzierten Uveitis zu bewerten. 74 Tiere nahmen an dieser Studie teil, aufgeteilt in 8 Gruppen. Sechs Stunden nach der LPS-Injektion wurde in den Gruppen, die mit CER-001 allein oder in Kombination mit einem Kortikosteroid behandelt wurden, ein statistisch signifikanter Rückgang der Entzündung, gemessen durch eine Spaltlampenuntersuchung, im Vergleich zu der mit dem Vehikel behandelten Gruppe festgestellt.

CER-001 (kumulativer Score 3,1 ± 2,3, p= 0,0254) und das beste Medikament seiner Klasse (kumulativer Score 3,1 ± 1,5, p= 0,0228) waren dem Vehikel überlegen. Bei den anderen Gruppen, die mit Standardtherapien behandelt wurden, wurden keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt. Vierundzwanzig Stunden nach der Induktion setzte sich die nach sechs Stunden beobachtete Signifikanz für die mit CER-001 und dem besten Medikament der Klasse behandelten Gruppen gegenüber der mit dem Vehikel behandelten Gruppe fort und zeigte eine Verringerung der Entzündung (kumulativer Score 3,9 ± 1,7 bzw. 4,9 ± 1,2 und p < 0,0001 bzw. = 0,0018).

Der nach sechs Stunden beobachtete Abwärtstrend im Vergleich zu der mit dem Vehikel behandelten Gruppe wurde durch statistische Signifikanz für CER-001 allein und CER-001 in Kombination bestätigt (kumulativer Score 5,3 ± 1,3 bzw. 4,6 ± 2,1 und p = 0,0081 bzw. = 0,0018). Für alle anderen Gruppen wurden keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt. Die Ergebnisse für die CER-001- und CER-001-Kombinationsgruppen waren vergleichbar oder besser als die der Gruppe mit dem besten Medikament allein.

Vierundzwanzig Stunden nach der LPS-Injektion wurde das hohe Niveau der induzierten Entzündung in der mit dem Vehikel behandelten Gruppe erreicht, mit Medianwerten von 5920 Zellen/µl. In den Gruppen, die mit CER-001 allein und CER-001 in Kombination mit einem Kortikosteroid behandelt wurden, wurde ein statistisch signifikanter Rückgang der Leukozyteninfiltration im Vergleich zu der mit dem Vehikel behandelten Gruppe beobachtet. Für alle anderen Gruppen wurde keine Signifikanz festgestellt. CER-001 allein oder in Kombination mit einem Kortikosteroid, wie es in dieser präklinischen Studie getestet wurde, erwies sich als sicher und gut verträglich auf der Augenoberfläche und im Inneren des Auges, wenn es durch Injektion in das Auge verabreicht wurde.

Diese neuen präklinischen Ergebnisse bestätigen erneut das große therapeutische Potenzial des einzigen rekombinanten ApoA-I in der Augenheilkunde. Die entzündungshemmenden und/oder den Lipidtransport umkehrenden Eigenschaften von CER-001 sowie diese neuen präklinischen Ergebnisse bei Uveitis ebnen den Weg für klinische Studien, in denen apoA-I bei Patienten mit anderen schweren entzündlichen Augenerkrankungen getestet wird.