ABIONYX Pharma räumt ein, dass die Phase-3-Studie AEGIS-II zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CSL Behrings aus menschlichem Plasma gewonnenem ApoA-I, CSL112, im Vergleich zu Placebo bei der Verringerung des Risikos schwerwiegender unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse (MACE) bei Patienten nach einem akuten Myokardinfarkt (AMI) ihren primären Wirksamkeitsendpunkt, die Verringerung der MACE nach 90 Tagen, nicht erreicht hat. Darüber hinaus gab CSL Behring bekannt, dass es keine Pläne für einen kurzfristigen Zulassungsantrag gibt, und fügte hinzu, dass es keine größeren Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme mit CSL112 gab. Mit über 18.000 behandelten Patienten sind die Ergebnisse der AEGIS-II-Studie ein Beweis für die Sicherheit und Verträglichkeit von apoA-1-basierten Behandlungen.

Die klinischen Ergebnisse der Phase-3-Studie AEGIS-II mit dem aus menschlichem Plasma gewonnenen Apolipoprotein A-I, CSL112, bei akutem Myokardinfarkt (AMI) untermauern nachdrücklich die vor vier Jahren getroffene Entscheidung von ABIONYX, die Entwicklung von CER-001 von der Behandlung langjähriger chronischer Erkrankungen, wie z.B. der koronaren Herzkrankheit, auf akute Erkrankungen zu verlagern, bei denen das von Abionyx verfolgte Kurzzeit-Dosierungsmodell das Potenzial hat, eine deutliche Wirkung zu erzielen. ABIONYX Pharma hat andere Krankheiten, bei denen apoA-I bekanntermaßen eine positive oder schützende Wirkung hat, genauestens untersucht.

Die akute Sepsis ist ein Beispiel, bei dem die positive Wirkung von apoA-1 auf die Sterblichkeit und andere Ergebnisse durch eine Fülle von epidemiologischen, genetischen, tierischen und menschlichen Daten gestützt wird, einschließlich der tierischen und menschlichen Daten mit CER-001. Aufbauend auf der Sicherheit, die in den Phase-2- und Phase-3-Studien mit CER-001 bei 900 Patienten mit kardiovaskulären Erkrankungen nachgewiesen wurde, hat Abionyx seinen Fokus strategisch neu ausgerichtet, um den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in den Bereichen akute Sepsis, akute Nieren- und Entzündungskrankheiten sowie Augenkrankheiten zu decken. Diese wichtige Entscheidung zeigt, dass ABIONYX?

sein Engagement für innovative Behandlungen, bei denen die Therapie mit rekombinantem apoA-1 den größtmöglichen Einfluss auf die Ergebnisse der Patienten haben kann. Über CER-001 CER-001 ist ein neuartiges rekombinantes humanes apoA-I, das entwickelt wurde, um die strukturellen und funktionellen biologischen Eigenschaften von natürlichem, naszierendem HDL, auch bekannt als Prä-ß-HDL, zu imitieren, und das nachweislich alle Schritte des Reverse-Lipid-Transport-Wegs (RLT) durchführt, des einzigen natürlichen Weges, der für die Lipidelimination verantwortlich ist. Verabreichte CER-001 Partikel erhöhen das transiente ApoA-I und die Anzahl der HDL-Partikel und fördern die Eliminierung von eingeschlossenem Cholesterin und Lipiden in Geweben, z.B. in Abwesenheit des LCAT-Enzyms, aber auch die Eliminierung von bakteriellem Lipid-Endotoxin (LPS) im Falle einer Sepsis.

Die HDL-Partikel werden dann von der Leber erkannt, was zur Eliminierung dieser transportierten Lipide über einen Prozess namens Reverse Lipid Transport führt.