Cardiol Therapeutics Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in die multizentrische, internationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie ARCHER aufgenommen wurde, die die Sicherheit und Verträglichkeit von CardiolRxTM sowie seine Auswirkungen auf die Erholung des Herzmuskels bei Patienten mit akuter Myokarditis untersuchen soll. CardiolRx ist eine pharmazeutisch hergestellte orale Cannabidiol-Formulierung, die für die Behandlung von akuten und chronischen Entzündungen im Zusammenhang mit Herzerkrankungen entwickelt wird. ARCHER hat die behördliche Genehmigung in mehreren Ländern erhalten, darunter die IND-Genehmigung der FDA, und wird voraussichtlich 100 Patienten in großen Herzzentren in Nordamerika, Europa, Lateinamerika und Israel aufnehmen.

Die primären Endpunkte der Studie, die nach einer 12-wöchigen Doppelblindtherapie ausgewertet werden, bestehen aus den folgenden Messwerten der kardialen Magnetresonanztomographie: linksventrikuläre Funktion (Auswurffraktion und longitudinale Dehnung) und myokardiales Ödem/Fibrose (extrazelluläres Volumen), die beide nachweislich die Langzeitprognose von Patienten mit akuter Myokarditis vorhersagen. Myokarditis ist eine akute entzündliche Erkrankung des Herzmuskels (Myokard), die durch Schmerzen in der Brust, eingeschränkte Herzfunktion, Vorhof- und Kammerarrhythmien und Überleitungsstörungen gekennzeichnet ist. Obwohl die Symptome oft mild sind, bleibt die Myokarditis eine wichtige Ursache für akute und fulminante Herzinsuffizienz und ist eine der Hauptursachen für plötzlichen Herztod bei Menschen unter 35 Jahren.

Darüber hinaus entwickeln einige Patienten im weiteren Verlauf eine chronische dilatative Kardiomyopathie, die nach wie vor die häufigste Indikation für eine Herztransplantation darstellt. Obwohl eine Virusinfektion die häufigste Ursache für eine Myokarditis ist, kann die Erkrankung auch durch die Verabreichung von Therapien verursacht werden, die zur Behandlung verschiedener gängiger Krebsarten eingesetzt werden, darunter Chemotherapeutika und Immun-Checkpoint-Inhibitoren. Myokarditis wurde auch als Komplikation von COVID-19 beschrieben und in jüngerer Zeit als seltene Komplikation im Zusammenhang mit bestimmten Impfstoffen gegen COVID-19.

Die akute Myokarditis sollte mit leitliniengerechten Therapien für Herzinsuffizienz, Herzrhythmusstörungen und Erregungsleitungsstörungen behandelt werden; es gibt jedoch keine einheitlich akzeptierte Behandlung für die zugrunde liegenden Entzündungsprozesse, die mit dieser Erkrankung einhergehen. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass es eine große Chance gibt, eine wichtige neue Therapie für akute Myokarditis zu entwickeln, die auch für die Ausweisung als Orphan Drug in den Vereinigten Staaten in Frage käme. Das U.S. Orphan Drug Designation Programm wurde ins Leben gerufen, um dem Sponsor eines Medikaments erhebliche Anreize zu bieten, einschließlich einer siebenjährigen Vermarktungsexklusivität und einer Befreiung von bestimmten FDA-Gebühren, um Behandlungen für Krankheiten zu entwickeln, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind (es wird geschätzt, dass es in den USA jährlich 73.000 Myokarditis-Fälle gibt).

Produkte mit Orphan Drug Designation qualifizieren sich häufig auch für eine beschleunigte behördliche Prüfung. Das Programm wurde erfolgreich genutzt, um die erste FDA-Zulassung von Cannabidiol für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit seltenen pädiatrischen Epilepsiesyndromen zu unterstützen. Cardiol ist der Ansicht, dass es eine ähnliche Möglichkeit gibt, seine CardiolRx-Formulierung als Orphan Drug für die Behandlung von akuter Myokarditis zu entwickeln.