Cardiol Therapeutics Inc. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung in seiner offenen Phase II-Pilotstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von CardiolRx? bei Patienten mit rezidivierender Perikarditis bekannt. Darüber hinaus kündigte das Unternehmen an, dass es die ersten Ergebnisse von MAvERIC-Pilot voraussichtlich im zweiten Quartal 2024 vorlegen wird.

MAvERIC-Pilot (NCT05494788) ist eine offene Phase-II-Pilotstudie zur Untersuchung der Verträglichkeit, Sicherheit und Wirkung von CardiolRx? bei Patienten mit rezidivierender Perikarditis. Die Studie hat die Rekrutierung der geplanten Anzahl von 25 Patienten in den Vereinigten Staaten abgeschlossen, und vorbehaltlich der Erfüllung der Zulassungskriterien wird jeder Patient, der sich derzeit im Screening-Prozess befindet und der Teilnahme an der Studie zustimmt, auch in die endgültige Kohorte aufgenommen werden.

Zusätzlich zu den Standard-Sicherheitsuntersuchungen soll MAvERIC-Pilot die Verbesserung der objektiven Messwerte für diese seltene Krankheit bewerten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung der von den Patienten angegebenen Perikarditis-Schmerzen von der Ausgangssituation bis zu 8 Wochen unter Verwendung einer 11-stufigen numerischen Bewertungsskala ("NRS"). Die NRS ist ein validiertes klinisches Instrument, das bei einer Vielzahl von Erkrankungen mit akuten und chronischen Schmerzen eingesetzt wird, einschließlich früherer Studien zur rezidivierenden Perikarditis.

Zu den sekundären Endpunkten gehören der NRS-Score nach 26 Wochen Behandlung und Veränderungen der zirkulierenden Werte des C-reaktiven Proteins, eines häufig verwendeten klinischen Markers für Entzündungen. Wichtig ist, dass die Studie auch die Freiheit von einem Wiederauftreten der Perikarditis bewertet. Bei einer rezidivierenden Perikarditis handelt es sich um eine Entzündung des Herzbeutels (der Membran oder des Beutels, der das Herz umgibt), die auf einen ersten Schub folgt (häufig als Folge einer Virusinfektion).

Die Patienten können mehrere Rezidive haben. Zu den Symptomen gehören lähmende Brustschmerzen, Kurzatmigkeit und Müdigkeit, die zu körperlichen Einschränkungen, eingeschränkter Lebensqualität, Besuchen in der Notaufnahme und Krankenhausaufenthalten führen. Eine erhebliche Ansammlung von Perikardflüssigkeit und Vernarbung kann zu einer lebensbedrohlichen Verengung des Herzens führen.

Die einzige von der FDA zugelassene Therapie für rezidivierende Perikarditis, die 2021 auf den Markt kommt, ist kostspielig und wird in erster Linie als Drittlinienbehandlung eingesetzt. Jährlich erkranken in den Vereinigten Staaten schätzungsweise 38.000 Patienten an mindestens einem Rezidiv. Etwa 60 % der Patienten mit mehreren Rezidiven (>1) leiden noch länger als zwei Jahre, und ein Drittel ist auch nach fünf Jahren noch betroffen.

Ein Krankenhausaufenthalt aufgrund einer rezidivierenden Perikarditis ist häufig mit einer Aufenthaltsdauer von 6-8 Tagen verbunden, und die Kosten pro Aufenthalt liegen in den Vereinigten Staaten schätzungsweise zwischen 20.000 und 30.000 Dollar.