Connect Biopharma Holdings Limited gab positive Daten in Woche 48 der Phase-2-Studie (CN002) für Icanbelimod (früher bekannt als CBP-307) bekannt. Icanbelimod ist ein einmal täglich oral verabreichter, selektiver Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptor-1 (S1P1)-Modulator, der für die Behandlung von Colitis ulcerosa (UC) entwickelt wird. Studiendesign (Erhaltungsphase): Die Erhaltungsphase von CN002 war ein 36-wöchiger Behandlungszeitraum, der auf die 12-wöchige Induktionsphase folgte (N=145), in der Icánbelimod 0,2 mg, einmal täglich oral verabreicht (PO QD), statistisch signifikante Verbesserungen der klinischen Remission und des klinischen Ansprechens im Vergleich zu Placebo sowie eine numerische Verbesserung der Veränderung des adaptierten Mayo-Scores gegenüber dem Ausgangswert zeigte. Die Erhaltungsphase umfasste Patienten, die am Ende der Induktionsphase der Studie ein klinisches Ansprechen erreichten und die Behandlung mit Icanbelimod 0,2 mg (n=21), 0,1 mg (n=12) oder Placebo (n=13) PO QD fortsetzten, sowie einen offenen Arm mit Icanbelimod 0,2 mg PO QD für alle Nicht-Ansprechenden (n=40) aus der Induktionsphase.

Icanbelimod 0,2 mg PO QD Wirksamkeitsdaten Highlights aus der Erhaltungsphase: 86% (18/21) der Patienten, die Icanbelimod erhielten, schlossen die Erhaltungsphase ab. 67% (12/18) der Patienten, die die Studie bis Woche 48 abschlossen, erreichten eine klinische Remission. 80% (8/10) der Patienten, die am Ende der Induktionsphase eine klinische Remission erreichten, hielten diese bis Woche 48 aufrecht.

Insgesamt erreichten 57% (12/21) der Patienten mit klinischem Ansprechen am Ende der Einleitungsphase eine klinische Remission am Ende der Erhaltungsphase. Highlights der Sicherheitsdaten aus der Erhaltungsphase: Icanbelimod wurde gut vertragen, und die langfristigen Sicherheitsdaten bis Woche 48 entsprachen den in der Induktionsphase beobachteten Sicherheitsergebnissen. Die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, die bei der Behandlung auftraten, war in der Icanbelimod- und der Placebogruppe ähnlich, und die meisten waren leicht bis mittelschwer, ohne dass neue Sicherheitssignale festgestellt wurden.

Über die CN002-Studie: CBP-307CN002 ist eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Icánbelimod als Induktions- und Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer UC. An der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Studie nahmen insgesamt 145 Patienten in zwei aktiven Dosierungsarmen (Icánbelimod 0,1 mg (n=39); Icánbelimod 0,2 mg (n=53)) und einem Placebo-Arm (n=53) aus über 60 Einrichtungen in 4 Ländern teil. Über Colitis ulcerosa: Colitis ulcerosa (UC) ist eine idiopathische entzündliche Erkrankung der Schleimhaut und der Submukosa des Dickdarms, deren Prävalenz weltweit zunimmt, was vermutlich auf gesellschaftliche Veränderungen zurückzuführen ist.

In den Vereinigten Staaten leben etwa 600.000 bis 900.000 Menschen mit Colitis ulcerosa. Wenn sie unzureichend kontrolliert wird, führt die UC zu einer fortschreitenden Organschädigung, die sich in Form von funktionellen Beeinträchtigungen und anatomischen Veränderungen wie Dysplasien äußert, die sich schließlich zu Krebs entwickeln können. Trotz der Verfügbarkeit neuer Behandlungen, die den Behandlungsstandard verbessert haben, besteht eine therapeutische Obergrenze, d.h. die Behandlungsmöglichkeiten bleiben begrenzt und eine klinische Remission wird bei 70 bis 80 % der Patienten nicht erreicht.

Über Icanbelimod (früher bekannt als CBP-307): Icanbelimod ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das den Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptor 1 (S1P1) modulieren soll. Dieser ist ein validiertes Zielmolekül für die Behandlung verschiedener entzündlicher Erkrankungen, darunter auch UC. Icanbelimod wurde im Allgemeinen gut vertragen und zeigte sowohl in der 12-wöchigen Induktionsphase als auch in der 36-wöchigen Erhaltungsphase der 48-wöchigen klinischen Phase-2-Studie bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer UC Anzeichen für eine klinische Aktivität, was auf ein differenziertes Nutzen-Risiko-Profil im Vergleich zu Daten aus klinischen Studien mit aktuellen oral verabreichten Therapien schließen lässt.