Am 30. Juni 2023 präsentierte Cumberland Pharmaceuticals Inc. auf der 29. jährlichen Parent Project Muscular Dystrophy Conference in Dallas, Texas, die Ergebnisse einer Zwischenanalyse für die FIGHT DMD-Studie. Die Zwischenanalyse wurde anhand der Daten von 25 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ("DMD") durchgeführt, die sechs der insgesamt zwölf Behandlungsmonate und Beurteilungen abgeschlossen hatten. Beide Dosierungen von Ifetroban wurden von den DMD-Patienten im Alter von 7 Jahren oder älter gut vertragen.

Es gab auch einen positiven Trend bei der Beinmuskelkraft, aber zu diesem frühen Zeitpunkt wurden noch keine statistisch signifikanten Unterschiede festgestellt. Cumberland entwickelt Ifetroban, eine neue chemische Substanz, für eine Reihe von Indikationen, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Ifetroban ist ein potenter und selektiver Thromboxan-Prostanoid-Rezeptor (TPr)-Antagonist.

Ifetroban weist eine hohe Affinität für den TPr auf vielen Zelltypen auf, darunter Thrombozyten, glatte Muskulatur der Gefäße und der Atemwege sowieibroblastische Zellen, und besitzt keine agonistische Aktivität. Ifetroban wirkt außerdem gegen Blutplättchen, Thrombose, Reperfusionsschäden, Herzfibrose, Lungenfibrose und endotheliale Dysfunktion und ist in bestimmten präklinischen Modellen von Vasospasmen, Thrombose, Reperfusionsschäden, Herzfibrose und Lungenfibrose wirksam, einschließlich Modellen, die unempfindlich gegen Aspirin sind. Cumberland ist Sponsor der FIGHT DMD-Studie, einer multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-II-Studie, in der die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von zwei Dosierungen von oralem Ifetroban zur Behandlung der mit DMD assoziierten Kardiomyopathie, einer seltenen und tödlichen genetischen Störung, untersucht wird.

In dieser Studie wird die 12-monatige orale Verabreichung von Ifetroban bei 24 Probanden mit Kardiomyopathie im Frühstadium und 24 Probanden mit Herzerkrankungen im fortgeschrittenen Stadium in 10 US-Zentren, die auf DMD-Kardiomyopathie spezialisiert sind, untersucht. Zu den Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkten gehören die linksventrikuläre Auswurffraktion mittels kardialer MRT, die Lungenfunktion, die quantitative Muskelkraft, die tägliche Aktivität und die Messung der Lebensqualität. Die U.S. Food and Drug Administration Orphan Product Division hat Cumberland im Rahmen ihres Orphan Products Grants Programms 1 Million Dollar zur Unterstützung dieser Studie gewährt.

Dies war die erste DMD-Studie, die eine solche Förderung erhielt. Das Unternehmen plant, jede seiner von ifetroban gesponserten Studien abzuschließen, die Daten zu analysieren, erste Ergebnisse bekannt zu geben und dann über den besten Entwicklungspfad für die Zulassung von ifetroban zu entscheiden, das das Potenzial hat, vielen Patienten mit seltenen Krankheiten zu helfen, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf darstellen.