MaaT Pharma gab bekannt, dass es eine Mitteilung der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) erhalten hat, die sich auf den im Juni 2021 eingereichten IND-Antrag (Investigational New Drug) des Unternehmens bezieht, um in den USA eine offene, einarmige klinische Phase-3-Studie mit dem Arzneimittelkandidaten MaaT013 des Unternehmens bei Patienten mit steroidresistenter akuter Graft-versus-Host Disease (aGvHD) zu beginnen. Nachdem die FDA im August 2021 in einem klinischen Hold-Letter Fragen zu diesem Antrag gestellt hatte, hatte das Unternehmen zuvor einen Antrag auf ein Type-A-Meeting sowie detaillierte Antworten auf die Fragen der Agentur eingereicht. Darin heißt es, dass die Agentur den klinischen Stopp für MaaT013 in den USA aufrechterhält und die Position der FDA zur klinischen Studie detailliert darlegt.

Die Agentur bestätigte, dass sie vom Unternehmen zufriedenstellende Antworten auf mehrere klinische und herstellungsbezogene Fragen erhalten hat, die die Agentur ursprünglich gestellt hatte. Die Agentur benötigt jedoch zusätzliche Informationen, insbesondere über die Sicherheit und Wirksamkeit des Pooling-Ansatzes des Unternehmens (Mischung von Spenden mehrerer Spender, um eine größere Reichhaltigkeit, Vielfalt und bessere Standardisierung des Produkts zu erreichen). Das Unternehmen prüft außerdem zusätzliche Empfehlungen der Agentur zum Studiendesign.

MaaT Pharma ist nun dabei, die nächsten Schritte in der Interaktion mit der FDA vorzubereiten, wozu möglicherweise auch ein Typ-A-Treffen gehört, bei dem die verbleibenden Fragen erörtert werden. Parallel dazu und im Einklang mit seinem Ziel, Patienten weltweit zu erreichen, wird das Unternehmen die Entwicklung von MaaT013 in Europa fortsetzen und die europäische Rekrutierung für seine laufende Phase-3-Studie zur Bewertung von MaaT013 bei 75 Patienten ausweiten. Derzeit gibt es 19 aktive klinische Zentren in Frankreich, Deutschland und Spanien und das Unternehmen hat in drei weiteren europäischen Ländern Anträge für klinische Studien eingereicht.

Der erwartete Gesamtzeitplan für die Phase-3-Studie und, im Falle einer Zulassung, für die Vermarktung von MaaT013 in Europa bleibt unverändert. Parallel dazu bereitet sich das Unternehmen weiterhin auf den Beginn einer Phase-2/3-Studie in Europa vor, um sein zweites natives (vom Spender stammendes) Vermögen, MaaT033, bei Patienten mit Blutkrebs nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (allo-HSCT) zu untersuchen. Diese klinische Studie wird voraussichtlich im vierten Quartal 2022 beginnen.