Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) die Zulassung von Praluent® (Alirocumab) als Ergänzung zu einer Diät und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (LDL-C) auf pädiatrische Patienten ab 8 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) erweitert hat. Familiäre Hypercholesterinämie (FH) ist eine Erbkrankheit, die durch Mutationen in einem von mehreren Genen verursacht wird, die steuern, wie der Körper Cholesterin verarbeitet, was zu sehr hohen LDL-C-Werten (schlechtes Cholesterin) führen kann. FH kann in zwei Formen auftreten: HeFH, die sich entwickelt, wenn ein mutiertes Gen von einem Elternteil vererbt wird, und homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH), die sich entwickelt, wenn ein mutiertes Gen von beiden Eltern vererbt wird.

Praluent ist sowohl zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit HeFH als auch von Erwachsenen mit HoFH zugelassen. Die Zulassung basiert auf einer randomisierten multizentrischen Phase-3-Studie mit pädiatrischen Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren mit HeFH, die einen LDL-C-Wert von 130 mg/dL oder mehr aufwiesen und bereits mit lipidsenkenden Medikamenten behandelt wurden. Die Patienten wurden randomisiert, um Praluent (N=101) oder Placebo (N=52) alle zwei oder vier Wochen in zwei aufeinanderfolgenden Kohorten zu erhalten.

Bei den Patienten, die Praluent alle vier Wochen erhielten, war der LDL-C-Wert nach 24 Wochen um 31% niedriger als unter Placebo (97,5% Konfidenzintervall: -45,0% bis -17,9%; p < 0,0001). Es wurden auch Verbesserungen bei weiteren wichtigen Lipidparametern beobachtet. Die Ergebnisse der Studie wurden kürzlich im Journal of the American Medical Association Pediatrics veröffentlicht.

In dieser Studie wurden keine neuen unerwünschten Wirkungen festgestellt, und das Sicherheitsprofil entsprach dem bei Erwachsenen mit HeFH beobachteten Sicherheitsprofil. In allen Studien mit Praluent bei Patienten mit primärer Hyperlipidämie (N=2.476) waren die häufigsten Nebenwirkungen (=5%), die unter Praluent häufiger beobachtet wurden als unter Placebo, Reaktionen an der Injektionsstelle (7%) sowie Grippe (6%) und Durchfall (5%).