Adverum Biotechnologies, Inc. gab erste Daten zur Aflibercept-Proteinexpression aus der laufenden Phase-2-Studie LUNA zur Untersuchung von Ixoberogen Soroparvovec (Ixo-vec) zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) bekannt. Zu den neuen Daten, die bekannt gegeben wurden, gehören die Aflibercept-Proteinwerte für die Dosierungen 2E11 und 6E10 vg/Auge, was darauf hindeutet, dass beide Dosierungen im therapeutisch aktiven Bereich liegen. Im Gegensatz zur derzeitigen Standardbehandlung, die mehrere Bolusinjektionen in das Auge pro Jahr erfordert, um ausreichende Aflibercept-Spiegel aufrechtzuerhalten, hat die Gentherapie das Potenzial, die Behandlungslast während des gesamten Lebens des Patienten drastisch zu reduzieren, indem sie dauerhaft therapeutische Anti-VEGF-Spiegel liefert.

Die Aflibercept-Spiegel in den Dosierungen 2E 11 und 6E10 liegen in dem Bereich, der in der OPTIC-Studie beobachtet wurde, und in dem Bereich, der in den zuvor vorgestellten Daten von nicht-menschlichen Primaten beobachtet wurde. Die Wirksamkeit von Ixo-vec in der 2E11-Dosis in der OPTIC-Studie ist weiterhin sehr vielversprechend. Ixo-vec nutzt das 7m8-Kapsid, das durch gezielte Evolution entwickelt wurde, um die Transduktion auf der Netzhaut zu verbessern und die Therapie dort zu verabreichen, wo sie am dringendsten benötigt wird.

Diese Ergebnisse der LUNA-Studie könnten klinisch bedeutsam sein, da die in dieser Studie gemessenen Aflibercept-Spiegel mit den anhaltenden Aflibercept-Spiegeln vergleichbar sind, die bei den in der OPTIC-Studie behandelten Patienten beobachtet wurden. Ixo-vec i ist ein Aflibercept-kodierender AAV.7m8-Vektor, der durch gezielte Evolution so entwickelt wurde, dass er die innere Grenzmembran überwinden kann, was die intravitreale Verabreichung in der Klinik und eine verbesserte Transduktion in der Netzhaut ermöglicht. Im Gegensatz zu anderen ophthalmologischen Gentherapien, die einen chirurgischen Eingriff erfordern, um die Gentherapie unter die Netzhaut zu verabreichen (subretinaler Ansatz), ist Ixo-vec so konzipiert, dass es als einmalige IVT-Injektion in der Arztpraxis verabreicht werden kann, eine langfristige Wirksamkeit aufweist, die Belastung durch häufige VEGF-Injektionen reduziert, die Therapietreue der Patienten optimiert und das Sehvermögen der Patienten mit feuchter AMD verbessert.

In Anerkennung des Bedarfs an neuen Behandlungsmöglichkeiten für die feuchte AMD hat die U.S. Food and Drug Administration Ixo-vec den Fast Track Status für die Behandlung der feuchten AMD erteilt. Ixo-vec hat außerdem von der Europäischen Arzneimittelagentur den PRIME-Status und von der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) den Innovation Passport für die Behandlung der feuchten AMD erhalten.