Cassava Sciences, Inc. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung für zwei Phase-3-Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Simufilam im Vergleich zu Placebo bei Alzheimer-Demenz bekannt. Simufilam ist der proprietäre orale Arzneimittelkandidat von Cassava Sciences.

Dieses Prüfpräparat bindet an das veränderte Filamin A-Protein im Gehirn und stellt dessen normale Form und Funktion wieder her. Indem es auf das veränderte Filamin A abzielt, könnte Simufilam Patienten mit Alzheimer zu besseren Gesundheitsergebnissen verhelfen. Insgesamt 1.929 Patienten wurden in zwei laufende Phase-3-Studien mit Simufilam randomisiert.

Bei diesen Studien handelt es sich um Zulassungsstudien, d.h. wenn sie positive Daten und Ergebnisse liefern, können sie die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) für Simufilam bei Alzheimer unterstützen. Beide Phase-3-Studien erhielten von der FDA eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA). Die erste Phase-3-Studie (NCT04994483) hat eine Behandlungsdauer von 52 Wochen; 804 Alzheimer-Patienten wurden, wie im Oktober 2023 angekündigt, in diese Studie randomisiert.

Die ersten Ergebnisse der 52-wöchigen Phase-3-Studie werden derzeit etwa zum Jahresende 2024 erwartet. Die zweite Phase-3-Studie (NCT05026177) hat eine Behandlungsdauer von 76 Wochen; 1.125 Alzheimer-Patienten wurden in diese Studie randomisiert. Die ersten Ergebnisse der 76-wöchigen Phase-3-Studie werden derzeit etwa Mitte 2025 erwartet.

Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Demenz, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllten, wurden von klinischen Zentren in den USA, Puerto Rico, Kanada, Australien und Südkorea für das Phase-3-Programm rekrutiert. Cassava Sciences führt sein laufendes Phase-3-Programm in Zusammenarbeit mit Premier Research International, einem globalen Auftragsforschungsinstitut (CRO), durch. Die heutige Nachricht folgt auf kürzlich bekannt gegebene vorläufige MRT-Sicherheitsdaten, die darauf hindeuten, dass Simufilam nicht mit behandlungsbedingten amyloidbedingten Bildgebungsanomalien (ARIA) in Verbindung gebracht wird.

Darüber hinaus empfahl eine Sitzung des Daten- und Sicherheitsüberwachungsausschusses (DSMB) im September 2023, beide Phase-3-Studien mit Simufilam wie geplant und ohne Änderungen fortzusetzen. Die endgültigen Sicherheitsdaten werden zum Abschluss des Phase-3-Programms erwartet.