Inhibikase Therapeutics, Inc. hat eine Analyse von elf unverblindeten Teilnehmern der 201-Studie zur Untersuchung von Risvodetinib (IkT-148009) bei unbehandelter Parkinson-Krankheit vorgestellt. Diese Teilnehmer wurden aus der Studie herausgenommen, nachdem die FDA im November 2022 einen vorübergehenden klinischen Stopp verhängt hatte, der im Januar 2023 wieder aufgehoben wurde. Das Unternehmen gab auch ein Update über den Fortschritt der Rekrutierung und die Rekrutierungsinstrumente, die in der laufenden 201-Studie eingesetzt werden.

Im August 2023 stellte Inhibikase auf dem Kongress der Movement Disorders Society eine Analyse der primären und sekundären Endpunkte vor, die bei diesen elf Teilnehmern durchgeführt wurden. Acht Teilnehmer erhielten das aktive Medikament (drei mit 50 mg, zwei mit 100 mg und drei mit 200 mg) und drei erhielten ein Placebo. Die primären Endpunkte waren Sicherheit und Verträglichkeit. Bei keinem Teilnehmer traten klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse auf.

Das Unternehmen untersuchte auch detailliert die Veränderungen in den funktionellen Bewertungen der motorischen und nicht-motorischen Merkmale anhand einer hierarchischen Analyse von fünfzehn sekundären Endpunkten. In der Studie wurde die nicht-motorische Funktion, wie z.B. die Aktivitäten des täglichen Lebens, mit dem MDS-UPDRS Part 2 Score bewertet und die motorische Funktion mit dem MDS-UPDRS Part 3 Score. Die Summe dieser Scores ist der oberste funktionelle Messwert in der Hierarchie.

Eine klinische Verbesserung kann festgestellt werden, wenn die Punktzahl am Ende der Studie um mehr als 3 bis 4 Punkte gegenüber dem Ausgangswert gesunken ist. Am Ende der Studie hatten die Teilnehmer, denen die 200 mg-Dosis verabreicht wurde, eine kombinierte Punktzahl für Teil 2 und Teil 3, die um durchschnittlich -8,7 Punkte niedriger war. Im Gegensatz dazu stieg der kombinierte Placebo-Score um durchschnittlich +1,7 Punkte an, was einer Differenz von -10,4 Punkten zwischen den aktiv behandelten und den Placebo-Teilnehmern entspricht.

Bei Patienten, die 50 oder 100 mg erhielten, lag die durchschnittliche Veränderung des kombinierten Scores bei +1,7 bzw. -1,3 Punkten. Eine zusätzliche Messung der nicht-motorischen Merkmale der Krankheit erfolgte mit der Schwab & England Activities of Daily Life Scale (S&E-Skala). Die S&E-Skala verringerte sich in der 200-mg-Gruppe um durchschnittlich -3,3 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert, während die Placebos einen durchschnittlichen Anstieg der Punktzahl um +3,3 Punkte aufwiesen, was einer Spanne von 6,6 Punkten zwischen den aktiv behandelten Teilnehmern und den Placebos entspricht. Die 50-mg-Dosis zeigte bei dieser Messung keine Wirkung, während die 100-mg-Dosis im Durchschnitt um -5,0 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert niedriger war.

Bei der 201-Studie handelt es sich um eine 12-wöchige doppelblinde Studie mit drei Dosen plus einer Placebogruppe, die im Verhältnis 1:1:1:1 randomisiert wird. Es ist geplant, jeden eingeschriebenen Teilnehmer in eine 12-monatige Verlängerungsstudie ohne Placebo einzubeziehen, aber diese Verlängerungsstudie ist noch nicht durchgeführt. Die Rekrutierung schreitet voran. 27 von 34 geplanten Standorten haben ihre Zustimmung erteilt, die Teilnehmer untersucht und rekrutiert.

37 Personen befinden sich entweder in der Einwilligungsphase, werden untersucht oder wurden in die Studie aufgenommen, und drei Teilnehmer haben die 12-wöchige Behandlung vollständig abgeschlossen. Das Patientenportal der 201-Studie wurde seit dem Start im September 2023 von mehr als 9.000 Personen besucht, wobei täglich 5 oder mehr neue Personen präqualifiziert werden.