Inhibikase Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen mit dem Office of Cardiology, Hematology, Endocrinology and Nephrology (OCHEN) in der Division of Cardiology and Nephrology (DCN) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zu einem Pre-IND-Meeting zusammentreffen wird, um IkT-001Pro (?Pro?) als Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) zu diskutieren. Das Treffen wird am 5. April 2024 stattfinden. Über die Ergebnisse des Treffens wird nach Erhalt des offiziellen Sitzungsprotokolls berichtet werden. Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine seltene Erkrankung des pulmonalen Mikrogefäßsystems.

PAH kann spontan auftreten oder durch genetische Mutationen, Medikamente oder Umweltgifte verursacht werden. PAH wird auch mit Bindegewebserkrankungen (CTD), angeborenen Herzerkrankungen, HIV-Infektionen und anderen Beeinträchtigungen der rechten Herzhälfte in Verbindung gebracht. Die meisten PAH-Therapien versuchen, die Symptome dieser fortschreitenden Erkrankung zu bekämpfen, aber die jüngste Zulassung von Winrevair® zeigt, dass eine Krankheitsmodifikation möglich ist.

In den USA gibt es etwa 30.000 PAH-Fälle. Der weltweite PAH-Markt wurde im Jahr 2023 auf 7,66 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird zwischen 2024 und 2030 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 5,4% wachsen. Die Wirksamkeit von Imatinib ist nachweislich mit der von Winrevair® vergleichbar (doi: 10.1164/rccm.201001-0123OC), doch sein Nebenwirkungsprofil schloss eine Zulassung in dieser Patientengruppe aus. Änderungen in der Standardtherapie für diese Patienten lassen vermuten, dass die schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die bei der Behandlung mit Imatinib Mesylat in den 2010er Jahren auftraten, bei der Verabreichung von Imatinib als IkT-001Pro möglicherweise nicht auftreten; das Unternehmen muss noch klinische Studien durchführen, um diese Hypothese zu bestätigen.

Auf der Pre-IND-Sitzung werden wir das von uns vorgeschlagene Studiendesign für die späte Phase überprüfen, um die Wirksamkeit zu reproduzieren und die Sicherheit und Verträglichkeit von Imatinib in Form von IkT-001Pro bei Patienten mit PAH der WHO-Klasse I zu bewerten, und wir werden uns um behördlichen Rat oder Klarheit über die FDA-Exklusivität des Orangenbuchs, die Zulassungswege und die Sonderausschreibungen bemühen. Auf der Grundlage der Ergebnisse des Treffens wird das Unternehmen entscheiden, ob es mit der Einreichung des IND-Antrags für IkT-001Pro in dieser Indikation fortfahren und eine strategische Überprüfung und Geschäftsentwicklungsinitiative durchführen wird, um den weiteren Weg des Unternehmens mit diesem Produkt zu definieren.