Travere Therapeutics, Inc. gab die Einreichung eines Ergänzungsantrags für ein neues Medikament (supplemental New Drug Application, sNDA) bei der US Food and Drug Administration (FDA) zur Umwandlung der bestehenden beschleunigten US-Zulassung von FILSPARI® (Sparsentan) bei IgA-Nephropathie (IgAN) in eine volle Zulassung bekannt. Im Februar 2023 erteilte die FDA eine beschleunigte Zulassung für FILSPARI als erste und einzige nicht-immunsuppressive Behandlung, die auf die glomeruläre Schädigung der Niere abzielt, um die Proteinurie bei Erwachsenen mit primärer IgAN zu reduzieren, bei denen das Risiko eines schnellen Fortschreitens der Erkrankung besteht. Die sNDA basiert auf den 2-Jahres-Bestätigungsergebnissen der Phase-3-PROTECT-Studie, der einzigen Kopf-an-Kopf-Studie bei IgAN im Vergleich zu einer aktiven Vergleichstherapie.

FILSPARI ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Medikament, das direkt auf die glomeruläre Schädigung der Niere abzielt, indem es zwei kritische Signalwege der IgAN-Krankheitsprogression (Endothelin-1 und Angiotensin II) blockiert. FILSPARI ist außerdem die erste und einzige nicht-immunsuppressive Therapie, die für die Behandlung dieser seltenen Nierenerkrankung zugelassen ist. Der sNDA-Antrag stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-3-PROTECT-Studie, die gezeigt hat, dass FILSPARI die Nierenfunktion langfristig erhalten und eine signifikante Verringerung der Proteinurie sowie einen klinisch bedeutsamen Unterschied in der eGFR-Steigung im Vergleich zu einem aktiven Vergleichspräparat erzielt hat.

Die FDA hat ab Eingang des Antrags 60 Tage Zeit, um zu entscheiden, ob sie ihn zur Prüfung annimmt. Das Unternehmen geht davon aus, dass es im zweiten Quartal 2024 von der FDA eine Mitteilung über die Annahme des sNDA-Antrags zur Prüfung sowie den Zeitplan für die sNDA-Prüfung erhalten wird. Zusätzlich zur Einreichung der sNDA bei der FDA haben das Unternehmen und sein europäischer Handelspartner CSL Vifor kürzlich bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Genehmigung der bedingten Marktzulassung (CMA) für Sparsentan zur Behandlung der IgA-Nephropathie (IgAN) in Europa empfohlen hat.

Eine Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das zweite Quartal 2024 erwartet. Im Falle einer Genehmigung würde Sparsentan in allen Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen eine CMA erhalten.