Travere Therapeutics, Inc. gab den erfolgreichen Abschluss eines Pre-NDA-Meetings mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für FILSPARI® (Sparsentan) bei IgA-Nephropathie (IgAN) bekannt. Das Unternehmen wird im ersten Quartal 2024 einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für die Umwandlung der bestehenden beschleunigten US-Zulassung von FILSPARI in eine Vollzulassung einreichen. Das Unternehmen schloss auch das Zulassungsverfahren zur fokal segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) ab, in dem die FDA mitteilte, dass die Ergebnisse der Phase-3-DUPLEX-Studie allein nicht ausreichen, um einen sNDA-Antrag für eine FSGS-Indikation für Sparsentan zu unterstützen.

Infolgedessen wird das Unternehmen zusätzliche Analysen der FSGS-Daten durchführen und plant, die FDA im Jahr 2024 erneut einzuschalten. Im vierten Quartal 2023 führt das Unternehmen eine strategische Umstrukturierung durch, um die kurzfristigen Ressourcen auf die laufende Markteinführung von FILSPARI bei IgAN und die Weiterentwicklung von Pegtibatinase bei klassischer Homocystinurie (HCU) zu konzentrieren. Nach dem positiven Feedback der FDA zum Plan des Unternehmens, die Zweijahresergebnisse der Phase-3-PROTECT-Studie bei IgAN einzureichen, will Travere im ersten Quartal 2024 eine sNDA für die vollständige US-Zulassung von FILSPARI bei IgAN einreichen. Das Unternehmen hat kürzlich ein Pre-NDA-Meeting mit der FDA abgeschlossen, um die bestätigenden Ergebnisse der Phase-3-PROTECT-Studie und die nächsten Schritte für die Einreichung einer sNDA für die vollständige Zulassung zu besprechen. Die FDA unterstützte den Plan des Unternehmens, eine sNDA für die Umwandlung von einer beschleunigten Zulassung in eine volle Zulassung einzureichen, und das Unternehmen ist auf dem besten Weg, die sNDA im ersten Quartal 2024 einzureichen.

Nach der Einigung mit der FDA über die Zweijahresergebnisse der Phase-3-DUPLEX-Studie mit Sparsentan bei FSGS führt das Unternehmen zusätzliche Analysen der FSGS-Daten durch Das Unternehmen hat auch das geplante Treffen des Typs C mit der FDA abgeschlossen, um die zuvor gemeldeten Ergebnisse der Phase-3-DUPLEX-Studie mit Sparsentan bei FSGS zu besprechen. Die FDA erkannte den hohen ungedeckten Bedarf an zugelassenen Therapien sowie die Herausforderungen bei der Untersuchung von FSGS an, wies jedoch darauf hin, dass die Zweijahresergebnisse der Phase-3-DUPLEX-Studie allein nicht ausreichen, um einen sNDA-Antrag zu unterstützen. Die FDA erkannte die Arbeit an, die von der größeren nephrologischen Gemeinschaft geleistet wird, um Proteinurie und eGFR als Endpunkte in klinischen Studien von FSGS besser zu verstehen, und signalisierte die Bereitschaft, mit dem Unternehmen weiter über einen möglichen Weg für Sparsentan bei FSGS zu sprechen, nachdem das Unternehmen zusätzliche Beweise berücksichtigt hat.

Das Unternehmen plant, im Laufe des Jahres 2024 erneut mit der FDA in Kontakt zu treten. Strategische Neuausrichtung: Um die Ressourcen des Unternehmens weiter auf die laufende Markteinführung von FILSPARI und das geplante Phase-3-Programm zur Entwicklung von Pegtibatinase als erster potenzieller krankheitsmodifizierender Behandlung für HCU auszurichten, führt Travere einen Personalabbau von ca. 20% durch, der sich auf Mitarbeiter außerhalb des Außendienstes konzentriert. Diese Anpassungen werden voraussichtlich ab 2024 zu geschätzten jährlichen Einsparungen in Höhe von ca. 25 Mio. USD führen und zu einer geschätzten einmaligen Belastung von ca. 12 bis 14 Mio. USD, die hauptsächlich im vierten Quartal 2023 verbucht wird.

Zusammen mit anderen geplanten Kostensenkungsmaßnahmen rechnet das Unternehmen nun mit Betriebskosten von weniger als 400 Millionen US-Dollar im Jahr 2024, ohne Berücksichtigung von Herstellungskosten, Abschreibungen und erwarteten Netto-Meilensteinzahlungen in Höhe von etwa 50 Millionen US-Dollar. Zusammen mit den liquiden Mitteln in Höhe von 634,6 Millionen US-Dollar zum 30. September 2023 erwartet das Unternehmen, dass es bis ins Jahr 2028 über einen Liquiditätsvorrat verfügt. Über IgA-Nephropathie: IgA-Nephropathie (IgAN), auch Berger-Krankheit genannt, ist eine seltene fortschreitende Nierenerkrankung, die durch die Ablagerung von Immunglobulin A (IgA), einem Protein, das dem Körper hilft, Infektionen zu bekämpfen, in den Nieren gekennzeichnet ist.

Die Ablagerungen von IgA verursachen einen Zusammenbruch der normalen Filtermechanismen in der Niere, was zu Blut im Urin (Hämaturie), Eiweiß im Urin (Proteinurie) und einem fortschreitenden Verlust der Nierenfunktion führt. Weitere Symptome der IgAN können Schwellungen (Ödeme) und Bluthochdruck sein. IgAN ist weltweit die häufigste Form der primären Glomerulonephritis und eine der Hauptursachen für Nierenversagen aufgrund einer glomerulären Erkrankung.

Schätzungen zufolge sind in den USA bis zu 150.000 Menschen von IgAN betroffen. In Europa und Japan ist sie eine der häufigsten glomerulären Erkrankungen.