Dizal Pharmaceutical gab die Veröffentlichung der klinischen Daten der Phase I von Golidocitinib zur Behandlung von rezidivierten oder refraktären (r/r) peripheren T-Zell-Lymphomen (PTCL) (JACKPOT8 PARTA) in Annals of Oncology (2022-2023 Impact Factor: 51.8) bekannt. PTCL ist ein aggressives Non-Hodgkin-Lymphom (NHL), das weltweit etwa 7% bis 10% der NHLs ausmacht. Patienten mit r/r PTCL haben eine schlechte Prognose, mit einer 3-Jahres-Überlebensrate von 21% bis 28%.

Derzeit gibt es keinen Konsens über den Standardansatz zur Behandlung von r/r PTCL. Daher besteht ein dringender medizinischer Bedarf an neuen und innovativen Behandlungsmöglichkeiten, um die Überlebensrate dieser Patientengruppe zu verbessern. Dizal stellte fest, dass der JAK/STAT-Signalweg die Pathogenese des PTCL beeinflussen könnte, und startete klinische Studien mit Golidocitinab, um diese Hypothese zu testen.

Golidocitinib ist der erste und derzeit einzige selektive Inhibitor der Januskinase 1 (JAK1) zur Behandlung von r/r P TCLs im Stadium der zulassungsrelevanten klinischen Entwicklung. In Übereinstimmung mit früheren Daten zeigte Golidocitinib in der zulassungsrelevanten Studie (JACKPOT8 PARTB) eine starke und dauerhafte Anti-Tumor-Wirksamkeit. Die klinischen Ergebnisse wurden für eine mündliche Präsentation auf der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 und der International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) 2023 ausgewählt. Der primäre Endpunkt der Studie, die objektive Ansprechrate (ORR), die von einem unabhängigen Überprüfungsausschuss (IRC) bewertet wurde, erreichte 44,3%, mit einer vollständigen Ansprechrate (CRR) von 23,9%.

Mehr als 50% der Patienten mit einer Tumorremission erreichten ein vollständiges Ansprechen. Die Anti-Tumor-Wirksamkeit wurde bei verschiedenen PTCL-Subtypen und unabhängig von der Vorgeschichte der Patienten beobachtet. Die mediane Dauer des Ansprechens (mDoR) wurde nicht erreicht.

Die längste DoR betrug 16,8 Monate, und der Patient spricht immer noch an. Als potenter JAK1-Inhibitor mit einer > 200- bis 400-fachen Selektivität gegenüber anderen Mitgliedern der JAK-Familie zeigte GolidocitinIB ein günstiges Sicherheitsprofil. Die Mehrzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TRAEs) konnte in der Klinik überwacht und gut kontrolliert werden.

Die mediane relative Dosisintensität betrug 100%. (Stichtag der Daten: 16. Februar 2023) Golidocitinib erhielt im Februar 2022 von der amerikanischen FDA die Fast Track Designation für die Behandlung von r/r PTCL. Darüber hinaus wurde die klinische Bedeutung von Golidocitinib auf renommierten Konferenzen wie ASCO, European Hematology Association (EHA), ICML und American Society of Hematology (ASH) mit fünf mündlichen Präsentationen in vier aufeinanderfolgenden Jahren weithin anerkannt.