Ph PharmaEssentia Corp. gab das 52-Wochen-Ergebnis der klinischen Phase-II-Studie mit Ropeginterferon alfa-2b (P1101) zur Behandlung von Polycythemia Vera (PV) in China bekannt. Titel der Studie: Eine einarmige multizentrische Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von P1101 bei chinesischen Patienten mit Polycythemia Vera (PV), die Hydroxyharnstoff (HU) nicht vertragen oder dagegen resistent sind.

Ziele: Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von P1101 bei der Behandlung von chinesischen PV-Patienten mit HU-Resistenz oder -Intoleranz. Die klinische Studie der Phase II wurde von der chinesischen Behörde für Medizinprodukte (NMPA) genehmigt, um 49 chinesische PV-Patienten für eine 52-wöchige Behandlung zu rekrutieren. Der primäre Endpunkt ist die Phlebotomie- oder Erythrozytapherese-freie vollständige hämatologische Ansprechrate (CHR) in Woche 24, basierend auf der Auswertung der zentralen Labortestergebnisse.

Anzahl der Probanden: 49 chinesische PV-Patienten. Die statistischen Ergebnisse (einschließlich, aber nicht beschränkt auf den P-Wert) und die statistische Signifikanz (einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Frage, ob die statistische Signifikanz erreicht wurde) der primären und sekundären Endpunkte. Wenn das Unternehmen die statistischen Daten aus anderen wichtigen Gründen nicht offenlegen kann, sollten die Gründe dafür angegeben werden.

Diese klinische Studie wurde von der chinesischen Arzneimittelbehörde (NM PA) für die Rekrutierung von 49 chinesischen PV-Patienten für einen 52-wöchigen Kurs genehmigt. Der primäre Endpunkt ist die Phlebotisierungs- oder Erythrozytapherese-freie CHR-Rate in Woche 24 basierend auf der Auswertung der zentralen Labortestergebnisse; der sekundäre Endpunkt ist die Phlebotisierungs- oder Erythrozytapherese-freie vollständige hämatologische Ansprechrate (CHR) in Woche 12, 36 und 52 basierend auf der Auswertung der zentralen Labortestergebnisse. In Bezug auf die Wirksamkeit erreichten von den insgesamt 49 Probanden 35 Probanden eine CHR in Woche 52 mit einer CHR-Rate von 71,43% (35/49) auf der Grundlage der Intention-to-Treat (ITT)-Gruppe; die statistische Signifikanz des primären Endpunkts ist erreicht und numerisch höher als die CHR-Rate von 43,1% in der 52sten Woche von PROUD-PV. Die CHR-Raten in Woche 12, 24 und 36 betragen 44,90% (22/49), 61,22% (30/49) bzw. 69,39% (34/49).

Die CHR-Rate steigt mit der Verlängerung der Behandlungsdauer von P1101. Was die Sicherheit betrifft, so traten während der Studie nur bei 10 Probanden arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE) auf, wobei die meisten TEAE vom Grad 1-2 waren. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass P1101 eine gute Sicherheit und Verträglichkeit aufweist. Wenn die statistischen Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie des neuen Medikaments bekannt gegeben werden, ist der Vermarktungsplan des Unternehmens:N/A. Die Ergebnisse einer einzelnen klinischen Studie (einschließlich der statistischen P-Werte der primären und sekundären Endpunkte und ob sie statistisch signifikant sind) reichen nicht aus, um den Erfolg oder Misserfolg der Markteinführung des neuen Medikaments vollständig widerzuspiegeln.

Anlegern wird empfohlen, Vorsicht walten zu lassen und eine gründliche Bewertung vorzunehmen. Risiken und Maßnahmen zur Risikominderung, die das Unternehmen nach der Genehmigung durch die zuständige Behörde ergreifen wird:Entfällt. Vom Unternehmen zu ergreifende strategische Maßnahmen Nach der Zulassung durch die zuständige Behörde: Das Unternehmen hat die Genehmigung für das Inverkehrbringen eingereicht. Das Unternehmen hat die Genehmigung für das Inverkehrbringen und die Zulassung durch das Unternehmen eingereicht und die Zulassung durch das Unternehmen genehmigt.