PharmaTher Holdings Ltd. gab die Einreichung eines Fast-Track-Antrags für KETARX (Ketamin) zur Behandlung von Levodopa-induzierter Dyskinesie bei Parkinson-Krankheit bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration bekannt. Mit dem Fast-Track-Status soll die Entwicklung und Prüfung neuer Medikamente beschleunigt werden, die für die Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen bestimmt sind und das Potenzial aufweisen, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken. Das Ziel ist es, wichtige neue Medikamente schneller zu den Patienten zu bringen.

Ein ungedeckter medizinischer Bedarf wird definiert als die Bereitstellung einer Therapie, für die es noch keine gibt, oder einer Therapie, die möglicherweise besser ist als die verfügbare Therapie. Arzneimittel, die diesen Status erhalten, haben die Möglichkeit, sich häufiger mit der FDA zu treffen, um den Entwicklungsplan des Medikaments zu besprechen und sicherzustellen, dass die für die Zulassung des Medikaments erforderlichen Daten gesammelt werden. Außerdem wird häufiger schriftlich mit der FDA kommuniziert, z. B. über die Gestaltung der vorgeschlagenen klinischen Studien und die Verwendung von Biomarkern; Anspruch auf beschleunigte Zulassung und Priority Review, wenn die entsprechenden Kriterien erfüllt sind; und Rolling Review, was bedeutet, dass ein Arzneimittelhersteller fertige Abschnitte seiner New Drug Application (NDA) zur Prüfung durch die FDA einreichen kann, anstatt zu warten, bis jeder Abschnitt der NDA abgeschlossen ist, bevor der gesamte Antrag geprüft werden kann. Die NDA-Prüfung beginnt in der Regel erst, wenn das Arzneimittelunternehmen den gesamten Antrag bei der FDA eingereicht hat.

Nach dem kürzlich angekündigten Typ-C-Treffen mit der FDA, bei dem es um die Weiterentwicklung von KETARX in Richtung Phase 3 der klinischen Entwicklung ging, prüft das Unternehmen ein Design für eine klinische Studie der Phase 3, um den Empfehlungen der FDA zu entsprechen, die eine mögliche FDA-Zulassung ermöglichen würden. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse aus der bereits angekündigten Präsentation der klinischen Phase I/II-Studie, in der Ketamin als potenzielle neue Behandlung für LID-PD untersucht wurde, werden zur Unterstützung der Untersuchung von KETARXo in einer vorgeschlagenen klinischen Phase-3-Studie herangezogen. Die Parkinson-Krankheit ist eine schwächende Erkrankung, an der schätzungsweise 1 Million Menschen in den USA und 10 Millionen Menschen weltweit leiden.

Es wird erwartet, dass der weltweite Markt für die Parkinson-Krankheit von 5 Milliarden USD im Jahr 2019 bis Ende 2025 auf 7,5 Milliarden USD ansteigen wird. Ketamin ist ein von der FDA zugelassenes, den N-Methyl-D-Aspartat-Rezeptor modulierendes (NDMA) Medikament, das als Anästhetikum entweder allein oder in Kombination mit anderen Anästhetika weit verbreitet ist [Smith et al, 1987; Pacheco et al, 2014]. Die mögliche therapeutische Wirkung von niedrig dosiertem Ketamin auf Levodopa-induzierte Dyskinesien wurde in einer retrospektiven Analyse von Parkinson-Patienten festgestellt, die Ketamin zur Schmerzlinderung erhielten.

Bei dieser Analyse wurde beobachtet, dass die Patienten eine Verbesserung der LID erfuhren, die mehrere Wochen nach der Behandlung anhielt [Sherman et al, 2016]. Diese Ergebnisse wurden in einer klinischen Studie der Phase I/II [Präsentation] und in einem LID-Modell mit Nagetieren bestätigt, und diese mögliche Wirkung wurde auch in einer kontrollierten Studie untersucht [Bartlett et al, 2016]. Ketamin könnte auch zusätzliche Vorteile bei der Behandlung von Schmerzen [Niesters et al, 2014] und Depressionen [Diamond et al, 2014; Murrough et al, 2013] haben, die häufige Komorbiditäten der Parkinson-Krankheit sind.