BioLineRx Ltd. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-1-Studie zur Untersuchung von Motixafortid als Monotherapie und in Kombination mit Natalizumab zur Mobilisierung von CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (HSC) für Gentherapien bei Sichelzellkrankheit (SCD) behandelt wurde. Die Proof-of-Concept-Studie, in die fünf Patienten mit SCD aufgenommen werden sollen, wird in Zusammenarbeit mit der Washington University School of Medicine in St. Louis durchgeführt und soll die Sicherheit und Verträglichkeit der beiden Therapien untersuchen.

Zugelassene Gentherapien sind auf die Entnahme erheblicher Mengen von CD34+ hämatopoetischen Stammzellen angewiesen, um die therapeutische Herstellung und die Reservelagerung zu ermöglichen. Die verfügbaren Mobilisierungsverfahren liefern jedoch möglicherweise nicht zuverlässig die gewünschte Anzahl von HSZ für die Gentherapie, und das gängige Mobilisierungsmittel G-CSF ist bei Patienten mit SCD kontraindiziert. Die Schwierigkeiten bei der Gewinnung der gewünschten HSZ-Menge können die Behandlungsdauer verlängern und die Belastung für Patienten und Betreuer erhöhen.

Erste Daten aus dieser Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. Motixafortide, der führende therapeutische Kandidat von BioLineRx, wurde im September 2023 von der U.S. Food & Drug Administration (FDA) in Kombination mit Filgrastim (G-CSF) zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen für die Entnahme und anschließende autologe Transplantation bei Patienten mit multiplem Myelom unter dem Markennamen APHEXDA zugelassen.